Amicus Therapeutics Highlights Neue Fabry-Programmdaten auf WORLDSymposium 2017 Neue Phase-3-Retrospektive Analyse zeigt Korrelation zwischen Reduktion von Krankheits-Substrat (Nieren-Interstitielle Kapillare GL-3) und verbesserter Durchfall bei Fabry-Patienten mit Amenable Mutationen, die mit Migalastat-unterstützenden Studien für japanische New Drug Application ( J-NDA) Demonstriert Migalastat Exposure ist ähnlich in japanischen und nicht-japanischen Einzelpersonen SAN DIEGO und CRANBURY, NJ Feb. 14, 2017 (GLOBE NEWSWIRE) 8212 Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD), ein Biotechnologie-Unternehmen an der Spitze der Therapien für seltene Und Orphan-Erkrankungen, gab heute bekannt, neue positive Daten-Analysen für die orale kleine Molekül pharmakologische Chaperon Migalastat HCl (Migalastat) für Fabry-Krankheit auf WORLD Symposium 2017 in San Diego, Kalifornien. Jay Barth, Chief Medical Officer von Amicus Therapeutics, Inc., erklärte, Die neuen Analysen, die in diesem Jahr WORLD Symposium hervorgehoben wurden, ergänzen den bereits bedeutenden Datenbestand, der die vielfältigen Vorteile der Behandlung mit Migalastat bei Fabry-Patienten mit verständlichen Mutationen zeigt. Hier liefert die Korrelation der Reduktion des Erkrankungssubstrats mit der Verringerung der Durchfallssymptome einen weiteren Beweis dafür, dass Migalastat einen positiven Effekt auf ein wichtiges gastrointestinales Symptom bei Fabry hat. Diese Erkenntnisse bei Durchfallssymptomen unterstützen unsere derzeitige Fabry-Regulationsstrategie für Migalastat in den USA, die auf einer Verbesserung der Durchfall bei dieser Patientenpopulation beruht. Auch in Japan bleiben wir mit unserer Vorlage an die Pharma - und Medizintechnik-Agentur auf der Grundlage abgeschlossener Phase-1- und Phase-3-Studien. Wir sind auch weiterhin verpflichtet, Zugang zu dieser wichtigen Medizin für Patienten in der EU zu erhalten, wo sie bereits zugelassen ist, zusätzlich zu anderen wichtigen Geographien. Daten-Highlights für Migalastat für Fabry-Erkrankungen bei WORLD-Symposium 2017 Phase-3-Retrospektive-Analyse 8211 Korrelation zwischen Substratreduktion und Reduktion bei Durchfall In einem Poster 1 aus Studie 011 (FACETS) bei Fabry-Patienten, die im Alter von ERT eine retrospektive Analyse von Baseline bis Monat waren 6 zeigte, dass Migalastat das Erkrankungssubstrat (KIC GL-3) reduziert und bei Patienten mit Fabry-Erkrankungen mit mutmaßlichen Mutationen Diarrhö-Symptome (GSRS-D) verbessert. Die wichtigsten Highlights waren wie folgt: Migalastat zeigte eine statistisch signifikante Reduktion des kombinierten Endpunktes des Kultursubstrats (KIC GL-3 und Diarrhoe (GSRS-D) (p0.009 1-seitig). Die Reduktion des Krankheitssubstrats war signifikant korreliert mit einer Verbesserung in Durchfall 83 (1518) von mit Migalastat behandelten Patienten zeigten eine Verringerung des Erkrankungssubstrats und eine Verbesserung des Durchfalles, wenn beide oder beide im Vergleich zu 33 (515) der mit Placebo behandelten Patienten erhöht wurden. Um die volle Zulassung in den USA zu unterstützen, die etwa 25 darstellt Des globalen Fabry-Marktes, plant Amicus, die klinischen positiven Effekte von Migalastat in einer GI-Symptomstudie zu bestätigen. Die GI-Studie wird voraussichtlich im Jahr 2017 in etwa 35 Fabry-Patienten beginnen, die Nave zur Behandlung sind und die eine zugängliche Mutation und Diarrhöe haben Andere GI-Symptome Mehr als 50 Patienten mit Fabry-Krankheit melden oder zeigen GI-Anzeichen und Symptome, einschließlich Durchfall, Bauchschmerzen, Verstopfung, Übelkeit und Erbrechen. 2 Stützliche Pharmakokinetik (PK) Studie für japanische Regulierungsvorlage Wie bereits angekündigt. Amicus plant, im ersten Halbjahr 2017 ein J-NDA in Japan einzureichen. Das J-NDA basiert auf Daten aus abgeschlossenen klinischen Studien mit Migalastat, darunter zwei zentrale Phase-3-Studien sowie eine Phase-1-Studie, die die Pharmakokinetik evaluierte (PK) von Migalastat in japanischen Freiwilligen. Die Ergebnisse dieser Phase-1-Studie werden in einem Poster 3 auf dem WORLD Symposium 2017 mit den wichtigsten Highlights wie folgt hervorgehoben: Die Exposition gegenüber Migalastat war zwischen japanischen und nicht-japanischen gesunden Probanden ähnlich. Die PK-Eigenschaften von Migalastat waren nicht unterschiedlich zwischen japanischen und nicht - Japanische Patienten mit Fabry-Krankheit Japan repräsentiert den zweitgrößten Fabry-Markt der Welt nach Ländern, mit etwa 13 der 1,2 Milliarden-Fabry-ERT-Verkäufe, die in Japan im Jahr 2015 erzielt wurden. 4 Die Pharma - und Medizinprodukte-Agentur (PMDA) in Japan hat dies zuvor bestätigt Abgeschlossene Studien von Migalastat erfüllen J-NDA Einreichung Anforderungen ohne die Notwendigkeit, eine zusätzliche klinische Studie in Japan durchzuführen. Die PMDA berücksichtigte Daten von japanischen Patienten, die in das Phase-3-Programm aufgenommen wurden, und die ähnlichen PK-Eigenschaften in japanischen und nicht-japanischen Personen. Migalastat ist entworfen, um selektiv und reversibel mit hoher Affinität zu den aktiven Stellen bestimmter mutierter Formen von alpha-Gal A zu binden, deren Genotypen als mutable Mutationen bezeichnet werden. Am 30. Mai 2016 erteilte die Europäische Kommission die Zulassung für Migalastat unter dem Handelsnamen Galafold als Erstlinientherapie zur Langzeitbehandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren mit einer bestätigten Diagnose der Fabry-Krankheit (alpha - Galactosidase A-Mangel) und die eine zugängliche Mutation haben. Diese EU-Zulassung kann als Grundlage für behördliche Zulassungen in mehr als zwei Dritteln des globalen Fabry-Marktes dienen, der außerhalb der USA liegt. Amicus hat die kommerzielle Einführung von Galafold in Deutschland aufgenommen und befindet sich in der EU-Länder-Prozesse In der Mehrheit der EU-Länder im Jahr 2016 und 2017. Das Unternehmen hat auch erweiterte Zugangsprogramme (EAP) in der EU und anderen Gebieten außerhalb der USA initiiert, die diesen Mechanismus für den zurückerstatteten Zugang vor der formalen Genehmigung bereitstellen. Über Galafold und Amenable Mutationen Galafold (Migalastat) ist eine erstklassige Chaperon-Therapie, die in der EU als Monotherapie für Fabry-Krankheit bei Patienten mit zugänglicher Mutationen zugelassen wurde. Galafold arbeitet durch die Stabilisierung der bodys eigenen dysfunktionalen Enzym, so kann es die Anhäufung von Krankheiten Substrat bei Patienten, die zugänglich Mutationen zu löschen. Ein proprietärer in vitro-Assay (Galafold Amenability Assay) wurde verwendet, um mehr als 800 bekannte GLA-Mutationen als geeignet oder nicht für die Behandlung mit Galafold zugänglich zu machen. Das aktuelle EU-Label enthält 313 GLA-Mutationen, die identifiziert und entschlossen wurden, auf der Grundlage des Galafold Amenability Assay, der zwischen 35 und 50 der derzeit diagnostizierten Fabry-Population repräsentiert, zugänglich zu sein. Gesundheitsdienstleister in der EU können auf die Website galafoldamenabilitytable zugreifen, um schnell und genau zu identifizieren, welche Mutationen als zugänglich oder nicht für Galafold zugänglich sind. Amicus erwartet, Updates auf das Etikett einzureichen, da zusätzliche GLA-Mutationen im Galafold-Amenability Assay identifiziert und getestet werden. Wichtige Sicherheitshinweise Die Behandlung mit GALAFOLD sollte von Fachleuten begleitet und überwacht werden, die bei der Diagnose und Behandlung von Fabry-Erkrankungen auftreten. GALAFOLD wird nicht für den Einsatz bei Patienten mit einer nicht vermeidbaren Mutation empfohlen. GALAFOLD ist nicht für den gleichzeitigen Einsatz mit Enzymersatztherapie gedacht. GALAFOLD wird nicht für Patienten mit Fabry-Krankheit empfohlen, die eine schwere Niereninsuffizienz aufweisen (2). Die Sicherheit und Wirksamkeit von GALAFOLD bei Kindern im Alter von 015 Jahren ist noch nicht festgelegt. Bei Patienten mit Leberfunktionsstörungen oder bei älteren Patienten sind keine Dosisanpassungen erforderlich. Es gibt sehr begrenzte Erfahrung mit der Anwendung dieser Medizin bei schwangeren Frauen. Wenn Sie schwanger sind, denken Sie, dass Sie schwanger sind oder planen, ein Baby zu haben, nehmen Sie dieses Medikament nicht, bis Sie mit Ihrem Doktor, Apotheker oder Krankenschwester überprüft haben. Während der Einnahme von GALAFOLD sollte eine wirksame Geburtenkontrolle verwendet werden. Es ist nicht bekannt, ob GALAFOLD in die Muttermilch ausgeschieden wird. Die Kontraindikationen für GALAFOLD umfassen eine Überempfindlichkeit gegenüber dem Wirkstoff oder einem der in den PRESCRIBING INFORMATIONEN aufgeführten Hilfsstoffe. Es wird empfohlen, die Nierenfunktion, die echokardiographischen Parameter und die biochemischen Marker (alle 6 Monate) bei Patienten, die auf GALAFOLD initiiert oder auf GALAFOLD umgestellt wurden, regelmäßig zu überwachen. ÜBERDOSE: Allgemeine medizinische Versorgung wird bei GALAFOLD Überdosierung empfohlen. Die häufigsten Nebenwirkungen berichteten über Kopfschmerzen, die von etwa 10 Patienten, die GALAFOLD erhielten, erlebt wurden. Für eine vollständige Liste der Nebenwirkungen, überprüfen Sie bitte die ZUSAMMENFASSUNG DER PRODUKTMERKMALE. Rufen Sie Ihren Arzt für medizinische Beratung über Nebenwirkungen. Für weitere wichtige Sicherheitsinformationen für Galafold, einschließlich Dosierung und Art der Verabreichung, spezielle Warnungen, Arzneimittelwechselwirkungen und Nebenwirkungen sind die European SmPC for Galafold auf der EMA-Website unter ema. europa. eu zu sehen. Über Fabry-Krankheit Fabry-Krankheit ist eine erbliche lysosomale Speicherstörung, die durch einen Mangel an einem Enzym namens Alpha-Galactosidase A (alpha-Gal A) verursacht wird, welches das Ergebnis von Mutationen im GLA-Gen ist. Die primäre biologische Funktion von alpha-Gal A besteht darin, spezifische Lipide in Lysosomen abzubauen, einschließlich Globotriaosylceramid (hier als GL-3 bezeichnet und auch als Gb 3 bekannt). Lipide, die durch die Wirkung von alpha-Gal A abgebaut werden können, heißen 8220substrate8221 des Enzyms. Reduzierte oder fehlende Alpha-Gal-A-Aktivität führt zur Akkumulation von GL-3 in den betroffenen Geweben, einschließlich des zentralen Nervensystems, des Herzens, der Nieren und der Haut. Progressive Akkumulation von GL-3 wird vermutlich zu der Morbidität und Mortalität der Fabry-Krankheit, einschließlich Schmerzen, Nierenversagen, Herzerkrankungen und Schlaganfall führen. Die Symptome können schwerwiegend sein, sich von Patient zu Patient unterscheiden und frühzeitig beginnen. Alle Fabry-Krankheit ist progressiv und kann zu Organschäden führen, unabhängig von der Zeit des Symptombeginns. Über Amicus Therapeutics Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD) ist ein weltweites Biotechnologie-Unternehmen an der Spitze der Therapien für seltene und seltene Krankheiten. Das Unternehmen verfügt über eine robuste Pipeline von fortgeschrittenen Therapien für eine breite Palette von menschlichen genetischen Krankheiten. Amicus-Blei-Programme in der Entwicklung gehören die kleine Molekül pharmakologische Chaperon Migalastat als Monotherapie für Fabry-Krankheit, SD-101 für Epidermolysis Bullosa (EB), sowie neue Enzym-Ersatz-Therapie (ERT) und biologische Produkte für Fabry-Krankheit, Pompe-Krankheit und Andere seltene und verheerende Krankheiten. 1 D. Germain, WORLD Symposium 2017. Auswirkungen der Behandlung mit Migalastat auf den kombinierten Endpunkt der Niere Globotriaosylceramid Akkumulation und Durchfall bei Patienten mit Fabry-Krankheit: Ergebnisse aus der Phase 3 FACETS Studie 2 Hoffmann B et al. Clin Gastroenterol Hepatol. 20075 (12): 1447-1453. 3 F. Johnson, WORLD Symposium 2017. Migalastat-Expositionen bei japanischen gesunden Probanden und nicht-japanischen Probanden belegen, dass sie ähnlich wie japanische Patienten mit Fabry-Krankheit sind 4 Firmenanmeldungen und Amicus-Schätzungen Zukunftsgerichtete Aussagen Diese Pressemitteilung enthält 8220 vorausschauende Aussagen8221 im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act Von 1995, einschließlich Aussagen über Daten, zukünftige Studien und laufende Regulierungsstrategien für Migalastat. Worte wie, aber nicht beschränkt auf, freuen uns auf, glauben, erwarten, antizipieren, schätzen, beabsichtigen, 8220 8220scouraged, 8221 Potenzial, Plan, Ziele, wahrscheinlich, können, werden, würden und könnten, und ähnliche Ausdrücke Oder Wörter identifizieren zukunftsgerichtete Aussagen. Die zukunftsgerichteten Aussagen, die in dieser Pressemitteilung enthalten sind, basieren auf den gegenwärtigen Erwartungen und Überzeugungen, die einer Reihe von Risiken, Unwägbarkeiten und Faktoren unterliegen, darunter auch die hier gemeldeten Daten nicht voraussagend für zukünftige Ergebnisse Unterstützen die weitere Entwicklung von Migalastat, oder auch wenn solche späteren Ergebnisse günstig sind, dass das Unternehmen nicht in der Lage sein wird, die Entwicklung erfolgreich zu beenden, die Zulassung für Migalastat zu erhalten oder erfolgreich zu vermarkten. Darüber hinaus unterliegen alle zukunftsgerichteten Aussagen den sonstigen Risiken und Unwägbarkeiten, die in unserem Geschäftsbericht auf Formular 10-K für das Geschäftsjahr zum 31. Dezember 2015 und im Quartalsbericht zum 10-Q für das am 30. September 2016 endende Quartal ausgewiesen wurden Eine Konsequenz, die tatsächlichen Ergebnisse können wesentlich von denen abweichen, die in dieser Pressemitteilung oder der begleitenden Telefonkonferenz oder Webcast angegeben sind. Sie werden darauf hingewiesen, dass Sie sich nicht auf diese zukunftsgerichteten Aussagen verlassen müssen, die nur von dem Datum hiervon sprechen. Alle zukunftsgerichteten Aussagen sind in vollem Umfang durch diese Warnhinweise qualifiziert und wir verpflichten uns nicht, diese Pressemitteilung zu revidieren, um Ereignisse oder Umstände nach dem Datum hiervon zu reflektieren. Fabry Disease Pipeline Highlights 2017 - Forschung und Märkte Forschung und Märkte hat die Hinzufügung angekündigt Die Fabry Disease Pipeline Highlights - 2017 Medikament Pipelines zu ihrem Angebot. Dieser Bericht, Fabry Disease Pipeline Highlights - 2017, bietet die meisten up-to-date Informationen über wichtige Pipeline-Produkte in der globalen Fabry Disease Markt. Es umfasst aufkommende Therapien für Fabry Disease in aktiven klinischen Entwicklungsstadien einschließlich frühen und späten Stadium klinischen Studien. Die in diesem Bericht präsentierten Pipeline-Daten beruhen auf Führungskräften, um den Wettbewerb zu verfolgen, Partner zu identifizieren, Chancen zu bewerten, Chancen zu entwickeln und Strategien zu entwickeln und Inlizenzen und Out-Lizenzen zu erledigen. Klinische Studienphasen: Der Bericht liefert Fabry-Disease-Pipeline-Produkte durch klinische Studienphasen, einschließlich der frühen und späten Stadium Entwicklung - Phase 3 klinischen Studien, Phase 2 klinischen Studien, Phase 1 klinischen Studien, präklinische Forschung und Entdeckung Stadium. Drug Mechanism Klassen: Der Bericht liefert Fabry Disease Pipeline Produkte durch ihre dominante Mechanismus der Aktion. Dies hilft Führungskräfte kategorisieren Produkte auf der Grundlage ihrer Medikamentenklasse und bewerten auch die Stärken und Schwächen der Verbindungen. Der Bericht liefert Fabry Disease Pipeline Produkte von der Firma. Kurzfristige Start-Highlights: Finden Sie heraus, welche Fabry Disease Pipeline-Produkte in den USA und Ex-US bis 2020 gestartet werden. 1. Fabry Disease Pipeline nach Stufen 2. Fabry Disease Pipeline von Drug Class 3. Fabry Disease Pipeline von Company 4. Fabry Disease Phase 3 Klinische Studie Insights 5. Fabry Disease Phase 2 Klinische Studie Insights 6. Fabry Disease Phase 1 Klinische Studie Insights 7. Fabry Disease Preklinische Forschung Einblicke 8. Fabry Disease Discovery Stage Insights
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